Curar enfermedades, crear plantas resistentes a la sequía, evitar la reproducción de un mosquito, elegir el color de ojos de un bebé, son algunas de las aplicaciones posibles o potenciales de CRISPR-Cas9, una técnica que permite “editar” el genoma y sobre la que Mariana Herrera Piñero -Directora General Técnica del Banco Nacional de Datos Genéticos (BNDG)- aseguró que existen “debates éticos urgentes” antes de que “se cree una subespecie humana” o se provoquen daños en los ecosistemas.

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Desde que las investigadoras Emmanuelle Charpentier (del Instituto Max Planck en Biología de las Infecciones) y Jennifer Doudna (de la Universidad de Berkeley y del Howard Hughes Medical Institute) describieron en 2015 la técnica CRISPR-Cas9, que permite cortar y pegar trozos de material genético, se abrió la puerta a un sinfín de aplicaciones que dieron a la especie humana la posibilidad de manipular lo constitutivo de cada individuo: su ADN.

Así, curar enfermedades, elegir el color de ojos de un bebé, hacer plantas resistentes a la sequía, alterar la facultad de reproducción de un mosquito, todo es posible -o potencialmente posible- con esta herramienta.

Sin embargo, las consecuencias y el impacto de la modificación genética son aún desconocido: ya sea porque en la búsqueda de curar una enfermedad se genere un impacto sobre el ADN que lo vuelva defectuoso, o bien porque el desplazamiento de una especie genere un desequilibrio en el ecosistema que termine afectando la posibilidad de la vida misma.

Estos debates éticos se fueron volviendo cada vez más urgentes conforme se fueron ampliando las líneas de investigación; de hecho, la propia Charpentier fue una de las investigadoras que en marzo de 2019 publicaron un artículo en la prestigiosa revista Nature en la que pidieron una “moratoria global sobre todos los usos clínicos de la edición de la línea germinal humana, es decir, cambiar el ADN hereditario (en espermatozoides, óvulos o embriones) para producir niños genéticamente modificados”.

Este concepto implicaba poner una pausa en el avance de la edición génica en humanos hasta tanto no se pueda garantizar que sean seguros y no representen un peligro para la especie.

En este contexto, Mariana Herrera Piñero, Directora General Técnica del Banco Nacional de Datos Genéticos (BNDG), dialogó con Télam-Confiar sobre los debates éticos urgentes en torno a esta herramienta revolucionaria.

 

¿Qué es la edición genética o génica?

La edición génica es una herramienta para poder generar modificaciones a nivel de genes. Esto puede ser modificar un gen que tiene una mutación que genera un problema deletéreo, digamos en una proteína o en la expresión de una proteína, y por lo tanto genera una enfermedad, o puede ser modificar determinadas características genéticas para generar una mejora en ese individuo.

Cuando digo individuo puede ser un humano, un animal o una planta a la que, por ejemplo, se le hace una modificación para convertirla resistente a la sequía

 

¿Y cómo se logra esa ‘edición’?

Estas herramientas se desarrollaron basadas en un sistema inmunológico que está dentro de las bacterias. Lo que descubrieron es que cuando un virus inyecta su ADN dentro de una bacteria, ésta inserta parte de ese ADN del virus dentro de su genoma (en una zona que se llama Crispr). Eso se transforma en un ARN que lleva ese fragmento (que es complementario al ADN del virus) y cuando va a entrar otro ADN del virus se pega ahí y se activan unas tijeras que son propias de la bacteria para ir a ese lugar reconocer ese fragmento y cortarlo y eso hace que el virus no pueda infectar la célula, o sea, es como una maquinaria inmunológica generada dentro del citoplasma de las bacterias y que se descubrió hace mucho tiempo.

Lo que plantearon Charpentier y Doudna en 2015 fue utilizar la herramienta Crispr con una proteína que corta (que es la Cas9) para generar modificaciones genéticas. Hasta ese momento, todo intento de edición genética había sido un fracaso.

Ahora, esta herramienta es muy simple y se puede hacer en cualquier laboratorio, es muy rápida y no es costosa. Es decir, es una herramienta que ya está presente y se utiliza para múltiples fines.

 

¿Cuáles son algunos de esos usos potenciales y actuales?

Una de las líneas de investigación que se está desarrollando es todo lo que tiene que ver con terapias para cáncer y enfermedades monogénicas (aquellas producidas por alteraciones en la secuencia de ADN de un solo gen).

Por ejemplo, se observó en ratones que se les desarrollaba anemia de Fanconi (que es hereditaria) que se les podía modificar los genes y ya no tenían anemia.

En este camino, una de las aplicaciones que yo creo que va a tener más impacto son las denominadas terapias ex vivo. Esto es, por ejemplo, en una persona que tiene leucemia, tomar células de la médula ósea y a esas células aplicarles una terapia para modificar esa alteración que tiene en los cromosomas y tratar de obtener una célula que no tenga esa mutación y que pueda poblar nuevamente el torrente sanguíneo con células sanas de ese paciente; es como un trasplante propio con las células propias del paciente, pero corregidas en el defecto que tienen.

En cuanto a terapias contra el cáncer, se puede utilizar, por ejemplo, para desarrollar linfocitos T que puedan reconocer células tumorales e ir directamente a través del torrente sanguíneo a la célula tumoral y atacarla.

También se está utilizando para crear cultivos resistentes a las sequías, o bien modificar genéticamente a mosquitos para que no transmitan enfermedades, como el anopheles que fue modificado para que no transmita malaria.

 

Fuente: Télam

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